“老药新用”是指发现了某已知药品固有的、但迄今为止未被认识的新的性质或功能,从而将该药品用于新的领域或目的的发明。简单来说,在老药的原适应症以外开发新用途的过程就称为老药新用。

近年来,老药新用作为药物开发策略越来越受到重视,其主要理由如下——

(1)开发风险低,通过药物再利用开发的药物大都经过临床前和临床安全性验证,至少从安全性角度来说风险要比完全新药要低;

(2)开发上市周期短,多数临床试验和制剂开发都有完备的资料;

(3)开发成本低,尽管不同药物再利用的阶段和过程有区别,确定的是在临床前和I、II期临床的成本仍然可以节省很多

既然老药新用是重要的药物开发策略,那么对于老药新用的专利保护,也是企业合理延长药品专利保护期限的重要策略之一。

以下笔者就结合实际案例对老药新用的专利保护进行浅析。

01老药新用的权利要求撰写方式

药品专利从其发明性角度可分为产品、制备方法和用途方法三类。其中,“老药新用”是已知药品的新用途,属于用途方法发明专利。因此,老药新用的权利要求可以写成“药品A在制备用于治疗X疾病的药物中的用途”。

举例来说,为了保护已知药物萘心安用于治疗毛细血管婴儿血管瘤的新用途,其专利申请的独立权利要求可以撰写为“萘心安在制备用于治疗毛细血管婴儿血管瘤的药物中的用途”。

02 新用途权利要求的新颖性、创造性和实用性

(1)新用途与原已知用途是否实质上不同。仅仅表述形式不同而实质上属于相同用途的发明不具备新颖性。例如,仅仅体现在用药过程中的区别特征不能使制药用途具备新颖性。

(2)新用途是否被原已知用途的作用机理、药理作用所直接揭示。与原作用机理或者药理作用直接等同的用途不具备新颖性。例如,萘心安已知用于心绞痛、高血压,萘心安在制备用于治疗毛细血管婴儿血管瘤的药物中的用途具备新颖性,因为毛细血管婴儿血管瘤与心绞痛、高血压属于完全不同的病症且萘心安在治疗以上疾病中的作用机理完全不同。

(3)新用途是否属于原已知用途的上位概念。已知下位用途可以破坏上位用途的新颖性。例如,已知A化合物用于治疗心血管疾病,那么A化合物在制备用于治疗具体的某种心血管疾病的药物中的用途具有新颖性,因为具体的某种心血管疾病是心血管疾病的下位概念,上位概念不会破坏下位概念的新颖性。

对于已知药品的新用途发明,如果该新用途不能从药品本身的结构、组成、分子量、已知的物理化学性质以及该药品的现有用途显而易见地得出或者预见到,而是利用了该药品新发现的性质,并且产生了预料不到的技术效果,可认为这种已知药品的用途发明有创造性。例如,已知萘心安用于治疗心绞痛、高血压,那么萘心安在制备用于治疗毛细血管婴儿血管瘤的药物中的用途具备创造性,因为该新用途不能由萘心安的现有用途预见到。

“老药新用”是已知药品的新用途,属于用途方法发明专利。该方法专利由于在工业上具有重现性而满足实用性要求。

03 老药新用的安全性验证

通常,从传统已知药物中筛选新的适应症来开发药物的考虑因素之一即在于此类药物经过长期临床应用,药理、毒理学研究较为透彻,安全性相对而言较高。因此,通常不必须进行已知药物的安全性验证。

例如,对于萘心安用于治疗毛细血管婴儿血管瘤这一新用途,由于已知萘心安是用于幼儿心脏适应症的传统药物,是良好耐受的非选择性β-阻断剂,其安全性、毒副作用在长期临床应用中已经得到充分研究和验证,β-阻断剂萘心安的安全性、毒副作用能得到本领域技术人员的确认,因此无需对萘心安的安全性进行验证。

然而,由于体内生理环境比较复杂且致病机理是多样性的,因此需根据实际情况来确认是否需要进行已知药物在新用途中的安全性验证。

虽然开发已知药物的新用途是有效延长专利保护期的策略之一,但是在我国,由于仅仅体现在用药过程中的区别特征(如给药对象、给药剂量、时间间隔等特征)不能使该用途具有新颖性,因此,已知药物的新用途的开发应该更侧重于已知药物新的性质或功能,而非用药方面的改进。

另外,在撰写要求保护已知药物的新用途的申请文件时,权利要求书应避免利用用药方面的特征来限定新用途。同时,说明书中应尽可能清楚地描述新用途的作用机理、药物作用等,从而使得本领域技术人员可以容易地将该作用机理与已知用途的作用机理相区分。并且,当受试者差异如年龄差距较大(如成人和婴幼儿)时,说明书中应尽可能记载安全性验证方面的内容,使得本领域技术人员可以确认其用药的安全性。

以上仅是笔者的一些拙见,如观点有片面或错漏之处,望得到各位专家和同行的批评和指正。