Op 1 maart 2017 werd een nieuw koninklijk besluit met betrekking tot geneesmiddelen voor geavanceerde therapie in het Belgisch Staatsblad gepubliceerd.

Onder “geneesmiddelen voor geavanceerde therapie” wordt verstaan een geneesmiddel voor gentherapie1, een geneesmiddel voor somatische celtherapie2 of een weefselmanipulatieproduct dat een product is dat (gedeeltelijk) uit gemanipuleerde cellen of weefsels bestaat, en dat wordt aangewend om menselijk weefsel te regenereren, te herstellen of te vervangen.3

De invoering van het koninklijk besluit situeert zich in het kader van het Toekomstpact voor de patiënt dat minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid, Maggie De Block, heeft gesloten met de farmasector in 2015.

Volgens het pact moet er na evaluatie een juridische duidelijk kader gecreëerd worden “dat de ontwikkeling en productie van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP’s), met inbegrip van deze met weesindicaties, door de industrie stimuleert. Specifieke gevallen kunnen een “ziekenhuisuitzondering” krijgen. De normen waaraan deze in de ziekenhuizen geproduceerde ATMP’s moeten voldoen dienen in een uitvoeringsbesluit uitgewerkt te worden, zodat de kwaliteit, de veiligheid en de werkzaamheid van ATMP’s gewaarborgd wordt.”4 Het doel was dus een duidelijk omlijnd juridisch kader van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie te voorzien.

Het koninklijk besluit is de uitvoering van artikel 6quater, § 3, van de wet op de geneesmiddelen van 25 maart 1964. Dot artikel stelt dat een vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel niet vereist is voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie “die volgens een individueel medisch recept voor een op bestelling gemaakt product die voor een bepaalde patiënt op niet routinematige basis volgens specifieke kwaliteitsnormen worden bereid en in België in een ziekenhuis worden gebruikt onder de exclusieve professionele verantwoordelijkheid van een arts”.

Het nieuw koninklijk besluit stelt dus de regels vast van dergelijke geneesmiddelen voor geavanceerde therapie en aan welke voorwaarden ze moeten voldoen opdat ze geen vergunning voor het in de handel brengen zouden moeten verkrijgen. Het besluit stelt dat zo’n vergunning niet nodig is indien voor het geneesmiddel een ziekenhuisvrijstelling kan worden verkregen. Dergelijke vrijstelling kan enkel verleend worden onder de volgende voorwaarden. Het geneesmiddel wordt:

  1. in België bereid volgens een individueel medisch voorschrift;
  2. op bestelling gemaakt voor een bepaalde patiënt;
  3. op niet routinematige basis bereid, namelijk indien het op kleine schaal wordt bereid en de frequentie van de bereiding laag is of indien het geneesmiddel wordt toegediend aan een klein aantal patiënten;
  4. bereid volgens de beginselen en richtsnoeren inzake goede praktijken bij het vervaardigen van geneesmiddelen, zoals opgenomen in bijlage IV bij het koninklijk besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik; en
  5. in België in een ziekenhuis gebruikt onder de exclusieve professionele verantwoordelijkheid van een geneesheer.

Om een ziekenhuisvrijstelling te bekomen moet de aanvrager een dossier indienen bij het Federaal Agentschap van Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG) dat alle administratieve en wetenschappelijke gegevens bevat ter documentatie van de kwaliteit, de veiligheid en de werkzaamheid van het geneesmiddel zoals uiteengezet in het koninklijk besluit. Het FAGG heeft reeds een wetenschappelijke en administratieve handleiding ter beschikking gesteld evenals een aanvraagformulier voor de toekenning van de betreffende ziekenhuisvrijstelling.5

Het FAGG beslist vervolgens over de ontvankelijkheid van het dossier binnen de 20 dagen. Als het FAGG het dossier ontvankelijk verklaart, wordt het voor advies voorgelegd aan de Commissie voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik. De Commissie onderzoekt of aan de voorwaarden voor het verlenen van de ziekenhuisvrijstelling is voldaan en of de verhouding tussen de voordelen en de risico's van het geneesmiddel positief is. Vervolgens verleent de Commissie binnen 90 dagen haar advies aan de Minister of diens afgevaardigde. Deze laatste beslist ten slotte binnen de 20 dagen om een ziekenhuisvrijstelling te verlenen, af te wijzen of ze onder voorwaarden te onderwerpen. Indien een ziekenhuisvrijstelling wordt verleend, is ze onderworpen aan een jaarlijkse evaluatie.

Eens er een ziekenhuisvrijstelling is, kan de patiënt toegang krijgen tot het geneesmiddel indien hij zijn geïnformeerde toestemming verleent.

Het koninklijk besluit voorziet ook in de mogelijkheid om een geneesmiddel voor geavanceerde therapie zonder ziekenhuisvrijstelling ter beschikking te stellen in dringende gevallen. Het koninklijk besluit stelt de voorwaarden vast waaronder deze ziekenhuisvrijstelling niet vereist is. Het geneesmiddel mag enkel aan een patiënt worden verleend die zonder aangepaste behandeling op korte termijn zal overlijden of indien het risico van de gevolgen te wijten aan de afwezigheid van behandeling groter zijn dan het risico van de gevolgen te wijten aan het opstarten van de behandeling. De persoon die het geneesmiddel ter beschikking stelt zonder ziekenhuisvrijstelling moet dit duidelijk motiveren. In dat geval is slechts een notificatie aan het FAGG noodzakelijk.

Het koninklijk besluit voorziet in specifieke verplichtingen van de houder van de vrijstelling. Deze moet een geneesmiddelenbewakingssysteem toepassen om een wetenschappelijke beoordeling uit te voeren van alle informatie betreffende de risico's van het betrokken geneesmiddel voor geavanceerde therapie, om te onderzoeken hoe deze risico's kunnen worden vermeden of tot een minimum kunnen worden beperkt, en om indien nodig passende maatregelen te nemen. Tenslotte moet de houder een systeem opstellen om elk individueel geneesmiddel voor geavanceerde therapie gedurende het hele proces vanaf de vervaardiging tot de levering bij het ziekenhuis te traceren.

Indien de bepalingen van het koninklijk besluit niet worden nageleefd, kan de ziekenhuisvrijstelling opgeschort, opgeheven of gewijzigd worden.

Het koninklijk besluit treedt in werking op 1 september 2017. Vanaf dan kunnen aanvragen ter verlening van een ziekenhuisvrijstelling worden ingediend bij het FAGG.