2018-tól valamennyi európai uniós országban egységes szabályozás alá kerül a klinikai vizsgálatok engedélyeztetése és folytatása. Az új szabályozás egységes piacot teremt az Európai Unión belül a klinikai kutatások számára. Legalábbis ami a szabályozást illeti.

Amint arra, a témával foglalkozó korábbi bejegyzésünkben már utaltunk, a klinikai vizsgálatok szabályozásának kérdése aktuális a magyar piacon. A magyarországi egységes szerződésminta megteremtésével párhuzamosan nagy horderejű változások készülnek európai uniós szinten is. Mindezekre a piaci szereplőknek, csakúgy mint a hatóságoknak már most figyelemmel kell lenniük. Az új EU-s szabályozás fő célja, hogy egységes szabályozói környezetet hozzon létre az unióban lefolytatott klinikai vizsgálatokhoz, ezáltal egyszerűsítse a gyógyszerfejlesztés, a klinikai kipróbálás és törzskönyveztetés folyamatát.

Szükséges-e az új szabályozás?

Az új EU-s klinikai vizsgálati rendelet[1] 2018-tól felváltja a jelenleg csak irányelvi szinten létező uniós szabályozást.[2] Noha a jelenleg hatályos, irányelvi szintű szabályozásnak is a klinikai vizsgálatok számának növelése és biztonságosságuk fenntartása volt a cél, az mégsem szolgálta-e célokat maradéktalanul. Az elmúlt években Európában összességében – magyarországi trendekkel ellentétesen – csökkenő tendenciát mutatott az elvégzett klinikai vizsgálatok száma. A negatív trendnek egyik oka kétségtelenül a klinikai vizsgálatok lefolytatásával kapcsolatos – főleg a tengeren túlról nézve – terhes adminisztrációban, illetve a tagállamonként eltérő szabályozásban és hatósági gyakorlatban keresendő. Az Európai Unió jelenleg kevéssé mutatkozik egységes térként, ami a klinikai vizsgálatokat illeti. Ennek pedig az az eredménye, hogy évről évre növekedik a klinikai vizsgálatok engedélyeztetéséhez szükséges munkatársak száma és költségek mértéke, ugyanakkor a vizsgálatok száma csökken. Beszédes adat továbbá, hogy az elmúlt éveket tekintve – noha nem kizárólag az adminisztrációs kötelezettségek miatt – a klinikai vizsgálatok késedelmes elindításai 90 százalékkal, 152 napra növekedtek.

A 2018-ban hatályba lépő új rendeleti szabályozás tehát az előbbi anomáliák kiküszöbölésére hivatott. A rendeleti szintű szabályozás vitathatatlan előnye a közvetlen alkalmazandó jelleg, más szóval az, hogy a rendelet nem igényel tagállami implementációs intézkedéseket, így annak tartalma egységesen kikényszeríthető.

Látható tehát, hogy indokolt a szabályozási környezet leporolása és hatékonyabbá tétele. De vajon alkalmas lesz-e a rendelet a kitűzött célok elérésére? A kérdés megválaszolásához vizsgálandóak a rendelet által bevezetésre kerülő intézkedések.

Milyen fő változásokat hoz a 2018-ban hatályba lépő rendelet?

  • Egységes weboldal és adatbázis létrehozása. Az új szabályozás lényeges eleme egy – egyébként amerikai mintára bevezetendő – központi uniós weboldal és adatbázis, amely a vizsgálatokban szponzorként vagy szakértőként részt vevő minden szereplő számára biztosítja a vizsgálatok engedélyezéséhez, felügyeletéhez és a gyógyszerbiztonsági jelentéstételhez szükséges hozzáférést. Az Unió szintjén egységes, központi adatbázis a tervek szerint pont egy év múlva, 2017. augusztusában válik működőképessé. Jóllehet addig még számos részkérdés tisztázása szükséges, különösen a működtetés költségeit és a kezelt adatokat illetően.
  • Nyilvános vizsgálati adatok. A rendelet egyik leginkább vitatott szabálya szerint a klinikai vizsgálatokról szóló jelentések nem minősülhetnek üzleti titkoknak, ezért az online felületen a megbízóknak közérthető módon nyilvánosságra kell majd hozniuk a kutatásaik eredményeit is. Ez a rendelkezés egyfelől nagyobb átláthatóságot teremt a klinikai vizsgálatok körében, másfelől ugyanakkor jogosak lehetnek a gyógyszergyártók aggodalmai is, miszerint a közzétett jelentések alapján a költséges vizsgálatok eredményeit mások is hasznosíthatják, versenyhátrányt okozva ezzel.
  • Gyorsabb vizsgálati engedélyeztetés. A jogszabály a vizsgálatok engedélyeztetésének határidejét a lehető legrövidebbre szabja, különösképpen a ritka, súlyos vagy életet veszélyeztető kórképekre irányuló vizsgálatok esetében, amelyekre aktuálisan nincs vagy csak korlátozottan áll rendelkezésre terápiás eszköz. E rendelkezés érezhetően az utóbbi évek globális vírusjárványainak fontos tanulságait juttatja érvényre.
  • Egyszerűbb multicentrikus, határon átnyúló vizsgálatok. A több országon átívelő klinikai vizsgálatok már most is a bevont betegek mintegy kétharmadát érintik, a vizsgálatok számát tekintve pedig azok negyede zajlik egyszerre több tagállamban. Ez a jelenleg hatályos szabályok alapján azt jelenti, hogy a vizsgálatszervezőnek egyszerre kell figyelemmel lennie több joghatóságra, benne adott esetben eltérő, akár egymásnak ellentmondó hatósági gyakorlatokra és határidőkre. Mindazonáltal – elsősorban a genetika fejlődésére tekintettel – általános tendencia, hogy a kutatásokat az alanyok egyre specifikusabb csoportjain végzik, nagyobb hangsúlyt fektetve a precíz toborzásra. Így egy adott országban egyre nehezebb lesz megfelelő számú, ilyen speciális feltételeknek megfelelő alanyt találni. Erre a jelenségre reagál a rendelet azzal, hogy utat nyit arra, hogy a vizsgálat jóváhagyását kérelmező személy egyetlen kérelmezési dokumentáció online benyújtásával az EU összes tagállamára érvényes engedélyt kapjona klinikai vizsgálat lefolytatásához.
  • Közös szponzoráció. Figyelemmel a gyógyszerfejlesztési költségek fajlagos emelkedésére, a rendelet immár a szabályozásban is utat nyit a vizsgálatok közös szponzorációja előtt.

Kihívások, nehézségek

Az Európai Bizottság hosszas előkészítő munkájának köszönhetően a 2014-ben elfogadott új EU-s rendelet részletszabályaiban is igyekszik megfelelni annak a célnak, hogy versenyképes legyen klinikai kutatási tevékenységet végezni az Európai Unió területén. Kérdéses ugyanakkor, hogy ebben mennyire lesznek partnerek a tagállami hatóságok, valamint a vizsgálatokat megrendelő gyógyszercégek. Míg a rendelet hatására az előbbiek autonómiája, önálló cselekvési tere szűkül, addig az utóbbiak az új rendszerekkel kapcsolatos költségekre és a kutatási adatok nyilvánosságára is érzékenyek. A rendelet hatályba lépéséig hátralévő mintegy egy év hivatott tehát eldönteni, hogy valamennyi szereplő a közös célja – azaz a klinikai kutatások számának és spektrumának bővítése – elegendő kohéziós erőt jelent-e a részletszabályok körében megbúvó érdeksúrlódásokon való felülemelkedéshez az európai színtéren.

Végezetül pedig az európai porondról eggyel közelebb lépve, úgy tűnik, hogy a magyar piacon létrejött a gyógyszeripari szereplők egyetértése a szabályozási környezet kedvezőbbé tételében. Az egyetértést tükrözi az egészségügyi kormányzat 2016. július végi bejelentése, és annak egyöntetű pozitív fogadtatása a klinikai vizsgálati szerződések központi mintájának kialakításáról, valamint az is, hogy már folyamatban van a felkészülés az új EU-s rendelet zökkenőmentes hatálybalépésére is. Mindez pedig összecseng az egészségügyi kormányzat, az OGYÉI és az iparági szervezetek közös céltételezésével, miszerint a következő években nemzetgazdasági szinten erősítendő Magyarországon a klinikai kutatásokkal kapcsolatos ágazat.

Vajon a fenti intézkedéseket mikor és hogyan igazolja vissza a piac?